అరుదైన వ్యాధుల చికిత్సల అభివృద్ధిలో నిమగ్నమైన ఫార్మాస్యూటికల్ ప్రపంచంలో ఒకేసారి ఆశ మరియు నిరాశ రెండూ ఎదురయ్యాయి. ఐయోనిస్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ తన ఔషధ పరీక్షలలో సానుకూల ఫలితాలను సాధించి పెట్టుబడిదారుల ప్రశంసలు అందుకుంటుండగా, మరోవైపు అకాడియా ఫార్మాస్యూటికల్స్ తన కీలకమైన ఫేజ్ 3 ట్రయల్‌లో ఎదురుదెబ్బ తగిలింది. ఈ రెండు సంఘటనలు ఫార్మా రంగంలోని అనిశ్చితిని మరియు అధిక నష్టభయాన్ని స్పష్టం చేస్తున్నాయి.
ఐయోనిస్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ విజయ పరంపర
ప్రముఖ ఆర్థిక సేవల సంస్థ లీరింక్ పార్ట్‌నర్స్, ఐయోనిస్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ (NASDAQ:IONS) షేరుకు తన ధర లక్ష్యాన్ని పెంచింది. బుధవారం విడుదల చేసిన నివేదికలో, పాత లక్ష్యమైన $63.00 నుండి $68.00కు పెంచుతూ, ‘అవుట్‌పర్‌ఫార్మ్’ రేటింగ్‌ను కొనసాగించింది. గత ఆరు నెలల్లో కంపెనీ షేర్లు ఏకంగా 87% మేర పెరగడం గమనార్హం. ప్రస్తుతం కంపెనీ విలువ దాదాపు $10 బిలియన్లకు చేరుకుంది.
ఈ సానుకూల దృక్పథానికి ప్రధాన కారణం అలెగ్జాండర్ వ్యాధి చికిత్స కోసం ఐయోనిస్ అభివృద్ధి చేస్తున్న జిల్గానెర్సెన్ (zilganersen) ఔషధం యొక్క ప్రోత్సాహకరమైన ఫలితాలు. అలెగ్జాండర్ వ్యాధి అనేది అమెరికాలో వెయ్యి మంది కన్నా తక్కువ రోగులను ప్రభావితం చేసే అత్యంత అరుదైన నాడీ సంబంధిత రుగ్మత. ఈ వ్యాధికి ప్రస్తుతం కేవలం లక్షణాలను తగ్గించే చికిత్సలు మాత్రమే అందుబాటులో ఉన్నాయి. జిల్గానెర్సెన్ ప్రయోగాలలో, 10-మీటర్ల నడక పరీక్షలో రోగుల నడక వేగంలో గణాంకపరంగా గణనీయమైన ప్రయోజనం కనిపించిందని లీరింక్ పార్ట్‌నర్స్ పేర్కొంది.
ఇతర సంస్థలు కూడా ఐయోనిస్ పట్ల ఆశాభావం వ్యక్తం చేశాయి. హెచ్.సి. వైన్‌రైట్ తన ‘బై’ రేటింగ్‌ను కొనసాగిస్తూ $95.00 ధర లక్ష్యాన్ని నిర్ధారించగా, గుగ్గెన్‌హీమ్ కూడా తన ధర లక్ష్యాన్ని $92.00కు పెంచింది. దీనికి తోడు, మరొక అరుదైన జన్యుపరమైన వ్యాధి అయిన ఫ్యామిలియల్ కైలోమైక్రోనేమియా సిండ్రోమ్ చికిత్స కోసం ఐయోనిస్ యొక్క ట్రైంగోల్జా (TRYNGOLZA) ఔషధానికి యూరోపియన్ యూనియన్ ఆమోదం తెలపడం కంపెనీ పురోగతిని మరింత బలపరిచింది.
అకాడియా ఫార్మాస్యూటికల్స్ కు ఎదురుదెబ్బ
మరోవైపు, అకాడియా ఫార్మాస్యూటికల్స్ (Nasdaq: ACAD) తన ఫేజ్ 3 క్లినికల్ ట్రయల్‌లో నిరాశాజనకమైన ఫలితాలను ప్రకటించింది. ప్రాడర్-విల్లీ సిండ్రోమ్ (PWS) అనే అరుదైన వ్యాధిలో తీవ్రమైన ఆకలి (హైపర్‌ఫేజియా) లక్షణాన్ని తగ్గించడానికి ఉద్దేశించిన ఇంట్రానాసల్ కార్బెటోసిన్ (ACP-101) ఔషధం, దాని ప్రాథమిక లక్ష్యాన్ని చేరుకోవడంలో విఫలమైంది. 12 వారాల పాటు జరిగిన ఈ ప్రయోగంలో, ప్లేసిబో (మందు లేని చికిత్స)తో పోలిస్తే ఈ ఔషధం గణనీయమైన మెరుగుదలను చూపించలేకపోయింది.
“ఈ ఫలితాలు మమ్మల్ని, ముఖ్యంగా ప్రాడర్-విల్లీ సిండ్రోమ్ రోగులను మరియు వారి కుటుంబాలను తీవ్రంగా నిరాశపరిచాయి” అని అకాడియా పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి విభాగాధిపతి డాక్టర్ ఎలిజబెత్ హెచ్.జెడ్. థాంప్సన్ ఒక ప్రకటనలో తెలిపారు. ఈ ఫలితాల దృష్ట్యా, ఇంట్రానాసల్ కార్బెటోసిన్‌పై తదుపరి పరిశోధనలు చేయబోమని కంపెనీ స్పష్టం చేసింది.
అయితే, ఈ వైఫల్యం ఉన్నప్పటికీ, కంపెనీ భవిష్యత్తుపై ధీమాగా ఉంది. అకాడియా సీఈఓ కేథరీన్ ఓవెన్ ఆడమ్స్ మాట్లాడుతూ, “మాకు ఇప్పటికే రెండు ఆమోదించబడిన ఉత్పత్తులు (NUPLAZID మరియు DAYBUE) ఉన్నాయి, ఇవి 2025 నాటికి $1 బిలియన్ కంటే ఎక్కువ నికర అమ్మకాలను ఆర్జించగలవని అంచనా వేస్తున్నాము. మా పైప్‌లైన్‌లో ఇంకా ఎనిమిది బహిర్గత మరియు అనేక ఇతర రహస్య ప్రోగ్రామ్‌లు ఉన్నాయి. రాబోయే సంవత్సరాల్లో మా వృద్ధి స్థిరంగా కొనసాగుతుంది” అని తెలిపారు.
ఫార్మా రంగంలో భవిష్యత్ అంచనాలు మరియు నష్టభయాలు
ఈ రెండు కంపెనీల అనుభవాలు ఫార్మాస్యూటికల్ పరిశ్రమ యొక్క వాస్తవ స్వరూపాన్ని ప్రతిబింబిస్తాయి. ఒకవైపు ఐయోనిస్ వంటి కంపెనీలు క్లినికల్ ట్రయల్స్‌లో విజయం సాధించి అద్భుతమైన వృద్ధిని కనబరుస్తుండగా, మరోవైపు అకాడియా వంటి కంపెనీలు ఏళ్ల తరబడి పరిశోధన చేసిన తర్వాత కూడా వైఫల్యాలను చవిచూడాల్సి వస్తుంది. క్లినికల్ ట్రయల్స్‌తో ముడిపడి ఉన్న అనిశ్చితులు, మేధో సంపత్తి హక్కుల పరిరక్షణ మరియు వాణిజ్యపరమైన విజయంపై ఆధారపడటం వంటి అంశాలు ఈ రంగంలోని నష్టభయాలను పెంచుతాయి. అందువల్ల, పెట్టుబడిదారులు మరియు పరిశ్రమ వర్గాలు ఇటువంటి వార్తలను జాగ్రత్తగా విశ్లేషించాల్సి ఉంటుంది, ఎందుకంటే ఒకే ఒక్క ట్రయల్ ఫలితం కంపెనీ భవిష్యత్తును పూర్తిగా మార్చివేయగలదు.